[제약, 바이오] 속지 않기 위한 필터링 기준

1. "임상시험에 돌입, 임상시험 수행 승인, IND제출 등"
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- 임상시험 수행자체가 파이프라인의 가치를 올리는 것은 아님. 신약개발을 진행하는 기업들이 임상시험에 들어가는 것은 당연한 일
- 임상시험에 들어갔다는 것이 신약의 질적인 가치변화에 대해서는 아무런 통찰(Insight)도 주지 못함, 정보(Information)의 전달일 뿐
- 임상시험 돌입 기사로 파이프라인의 가치를 올리고 싶다면, 임상시험의 구체적인 디자인 (환자군 선정기준, 대상질환, 기전을 고려한 적절한 방식여부 등)을 함께 공개하고, 왜 그렇게 했으며, 그것이 왜 기대감을 높이고, 성공가능성을 높이는 지, 그리고 그 내용은 다양한 임상시험 등록사이트에 투명하게 공개하고 업데이트하거나, 관련된 경험을 잘 설명해야함

2. "1차 평가지표, 주평가변수, Primary endpoint 성공여부"
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- 이것만 확인해도, FDA승인을 받을지 못 받을지 알 수 있음
- 1차 평가지표를 충족시키지 못했다면 (=통계적 유의성이 없었다) 일단, 결론은 임상실패
(최근 최초의 치매치료제로 타이틀을 올린 아주 극히 예외적인 사례가 있었습니다. 1차 평가지표에 실패하였지만, 대리지표들과 사후분석 결과를 통해 FDA의 조건부 승인을 받았습니다. 시장 출시 후, 그 결과는 안타깝습니다. FDA자문단 일부가 자진사퇴를 하였고, 관련인원들이 조사를 받고 있습니다. 신약의 급여조건은 갈수록 축소되어, 조건부 임상참여자들에게만 급여화되는, 사실상의 3상 확증 임상연구를 다시 수행하는 모양이 되어버렸습니다. 미리 뽑은 전세계 직원들은 1년도 안 되서 구조조정을 시행하고 있습니다.)

3. 3. (1차평가지표는 실패했지만) "사후분석결과가, 대리지표들 결과가, 사후분석해보니, post-hoc 결과에서는
- "졌지만 잘 싸웠다" 정도의 의미
- 대리지표들로 승인을 받는 경우가 전혀 없는 것은 아닙니다. 단, 2차평가지표로 거론되는 대리지표들로 승부를 주장하려면, 이는 경기시작 전, 사전에 FDA와 합의하여, 이를 임상시험계획서에 구체적으로 명시하고, 왜 그렇게 해야하는지등을 투명하게 공개해야 합니다. (이를 임상에서는 Pre-specify라고 표현합니다.) 그렇지 않다면, 아무리 훌륭한 대리지표, 2차평가지표 혹은 추가분석 data가 있다고해도 (아무리 경기에 잘 싸웠어도), 실패한 임상은 (패배한 경기를) 구제될 수 없음

4. "사실상 단일 파이프라인, 다른 병용요법, 용량변경 결과에서는 긍정적인 결과, 다른 적응증 임상은 순항"
- 완전히 백지상태부터는 아니겠지만, 일단 처음부터 다시 새로운 임상을 시작한다는 의미
- 최초 임상 1상 진입이후, FDA 허가를 취득해 시장에 출시될 확률이 7.9%이며, 그 기간은 10년에서 15년의 시간이 소요
- 신약개발은 10개의 파이프라인을 가지고 있다면, 그중 1개도 채 성공하지 못하는 무모한 도전

5. "다국적 외국 제약사들과 논의중, 많은 관심, 빅파마들과 미팅"
- 오픈 가능한 수준의 협업 이야기라면, 오픈 이노베이션 행사에서 캐쥬얼한 미팅이나, 피칭기회 혹은 메일 커뮤니케이션을 진행한 정도
- 오픈 가능한 수준의 협업 이야기라면, 오픈 이노베이션 행사에서 캐쥬얼한 미팅이나, 피칭기회 혹은 메일 커뮤니케이션을 진행한 정도
- 빅파마의 뚜렷한 동향없이 그저 회사의 보도기사로 협업 중이라는 소식을 먼저 접하면, 그저 너무 앞서 나간 것

6. "FDA의 긍정적 반응, 호의적인 메시지, 다양한 논의를 진행 중"
- 팩트(FACT)만 얘기한거. FDA와 미팅이 잡히는 것을 호의라고 착각해서도 안됨
- FDA의 긍정적인 이야기는 일단 1차 평가지표가 성공했을 때를 전제
- 규제기관의 긍정적 반응이란 것이 회사의 보도자료를 통해서 나오는 것이기 때문에, 완전히 신뢰하기도 어려움
- 규제기관은 최대한 sponsor 회사 (신약개발사)의 요청에 회신을 해야할 절차가 있으며, 진행되는 임상에 대해서 수시로 논의할 수 있는 창구도 열어 두고 있음
- 논의는 임상이 잘 진행될 수 있도록 건설적인 피드백을 줄 뿐이지, 그것이 승인여부를 담은 시그널은 아님

7. 현존하는 다른 약제/경쟁사 약제 보다 더 좋은 효과, 안전성
- 임상시험은 전향적인 연구를 통해 기존 치료제들과 직접적으로 (Head to Head), 무작위 (Randomization) 비교 (Controlled) 한 연구가 아니라면, 단순히 수치를 비교하여 우리가 더 좋다 안전하다를 과학적으로 결론 내릴 수 없음
- 제품의 차별점과 시장 경쟁력을 강조하기 위해 거론되는 이러한 접근은 궁금하기도하고 참고는 할 수 있지만, Head to Head 가 아니라면, 그대로 믿을 수 없음

8. FDA에서 ~~으로 지정하였다.
- FDA에서는 약물을 가능한 빠르게 개발할 수 있도록, 크게 ①패스트트랙 (Fast Track) ②혁신신약(Breakthrough Therapy)지정 ③우선심사(Priority Review) 그리고 ④가속 승인(Accelerated Approval) 제도를 운영
- "FDA에서 ~~지정", "~~ 제도에 지정" 된다는 것이 그 신약의 우수성을 담보하는 것은 아님
- 해당 질환분야의 의학적 미충족이 높은 분야로써, 시급성이 인정되니, 먼저 검토해주겠다는 것이지, 질적인 진보성을 인정했다는 뜻이 아닌 것
- 승인여부가 임박했다거나 문턱이 낮아졌다는 뜻이 아닙니다. 그보다는 임상3상을 잘 수행할 수 있도록 다양한 FDA의 전문성을 활용할 수 있다는 것
- 결국, 본질은 임상3상을 잘 수행하고, 1차평가 지표라는 절대 기준을 만족시켜야 함

9. "약 효능 자체는 문제가 없다. 임상진행 중에, 환자군이, CRO에서..."
- 약 자체에는 문제가 없다는 것은 정말 비과학적인 표현
- 약의 효능과 안전성을 입증하기 위해 임상을 수행한 것이고, 그 결과를 확인한 것
- 신약개발 과정은 수년에서 수십년에 걸쳐 개발되며, 그 사이 표준치료의 변화, 경쟁환경의 변화, 진료 가이드라인의 변화 등 많은 변수들이 변화하고 있는 무빙타깃
- 한번 정해진 임상시험계획이라도, 충분한 논의를 통해, 회사의 임상개발 방향이나 디자인을 수시로 수정할 수 있는 protocol amendment의 기회를 가지고 있음
- FDA에서 요구했던 많은 사항들을 미쳐 반영하지 못했다면, 언제든지 합리적이고 과학적인 방법으로 연구계획을 변경하여, 변화하는 환경에 기민하게 대응할 수 있음

10. 회사의 커뮤니케이션, 소통방식이 투명하고, 객관적(Fact만 다루며)이며, 시기적절한가?
- 긴 시간 동안 신약파이프라인은 방대한 데이터를 쌓아가며 자신의 가치를 높이기도 떨어트리기도 할 것입니다. 다양한 이슈와 이벤트라는 이름으로 제품의 가치가 오르고 내리는 동안, 그 모든 과정이 과학적이고 투명하게 그리고 접근성있게 운영유지 되어야 합니다. 그러나, 이 과정이 잘 작동하는 회사라고 해서, 그것이 신약의 Science가 우월하거나, 본질적인 가치가 높다거나, 개발 성공가능성을 높여준다는 뜻은 절대 아님
- 이러한 회사들은 언제든 Risk를 회피할 수 있는 기회를 (숨기지 않고) 제공해주고, 회사의 성공에 나의 역할(투자?)을 함께 이어가도 된다는 객관적인 "근거"를 제공하기 때문에 (Evidence-based investment) 우리가 도박을 할 필요가 없어진다는 점이 중요

- FDA승인자체가 신약개발의 궁극적인 목표는 아니며, 회사의 성장을 위한 상업적성공을 의미하는 것도 아닙니다. 실제로, 승인이후에 오히려 자발적으로 시판 철회하는 사례들도 많이 볼 수 있습니다. 의학적 미충족 수요에 대한 이해도 부족, 상업화 역량의 부족, 지속적인 근거창출 의지의 부재, 경쟁환경의 변화, 약가/급여정책 실패, 비용경제성 문제 등, 회사의 성장에 있어서 FDA승인은 그저 최소요건 일 뿐

- 글로벌 빅파마에서는 수시로 각 나라별 임상현장의 목소리에 귀 기울이고, 규제기관과 다양한 연구자, 전문가들과 소통하기 위한 또 다른 전문가그룹인 Medical 팀을 운영
- Medical Science Liaison (의학과학 연결자) 들은 그 이름처럼 의과학으로 회사와 병원, 회사와 규제기관을 연결하며, Fair-balance 한 데이터 해석으로 커뮤니케이션 하고, 지속적인 근거창출을 위한 노력을 수행




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